Орфанными, или, в дословном переводе, сиротскими, называют лекарства, предназначенные для лечения редких (т. е. возникающих у одного человека из двух тысяч) заболеваний. Ими в России страдают около 5 млн человек. Наибольшее число орфанных препаратов необходимо для лечения разных форм рака. Это такие лекарства, как «космеген», «милотарг», «тиотепа», «депоцит» и другие, современные лекарства нового поколения, разработанные и произведенные за рубежом.

Их разработка и лицензирование требуют больших вложений, а рынок сбыта узок, поэтому в развитых странах производство и регистрация орфанных лекарств стимулируется государством. В России фармацевтическим компаниям невыгодно ни производить, ни ввозить такие лекарства. Потому что для ввоза требуется государственная регистрация, а процесс ее получения долог и дорог.

В результате миллионы российских пациентов не получают жизнеспасающую медицинскую помощь, хотя Конституционный Суд РФ в Определении от 3 июля 2008 г. № 676-О-П гарантирует всем гражданам страны равный доступ к лекарственному обеспечению.

В новом Законе о лекарственных средствах предусмотрена возможность ввоза в страну незарегистрированных лекарств по жизненным показаниям из-за рубежа. Но даже имея на руках это разрешение, больные не знают, как это сделать: как искать лекарство, как оформлять его покупку в иностранной аптеке, как оформлять ввоз в Россию... Большинство этих препаратов считаются госпитальными, т.е. они поставляются напрямую в больницы, через аптеки не продаются, вообще не предназначены для продажи частным лицам. Далеко не каждая иностранная аптека готова, даже из гуманных соображений, нарушить закон и продать лекарство иностранному гражданину по иностранному рецепту. Чудом добытое лекарство часто нуждается в особом температурном режиме хранения, который не всегда может обеспечить частный покупатель. И, наконец, при ввозе и без того недешевых препаратов покупатель должен заплатить на таможне 20% НДС и 10% пошлины.

Повторимся: речь идет о тысячах пациентов из самых разных городов России и о тех случаях, когда замена препарата на его аналог – невозможна. Поправка в законопроект «Об обращении лекарственных средств» об ускоренной регистрации и упрощенном ввозе орфанных лекарств поможет спасти тысячи жизней. Почему пока не удается эту поправку внести?

Глава думского Комитета по здравоохранению О. Борзова соглашается с тем, что проблема есть, но при этом утверждает, что решение ее пока не найдено. Депутаты считают, что для решения проблемы людей, страдающих редкими болезнями, нужен целый комплекс мер: разработка регистра, определяющего критерии редких болезней, исследования, выделение специальных коек, разработка диагностических и реабилитационных мероприятий.

Все это правильно. Но как быть с теми пациентами, которым орфанное лекарство нужно здесь и сейчас, жизнь которых в прямом смысле слова зависит от того, добудут ли его родные редкий препарат или нет?

Приведем пример: у четырехлетнего Сережи нефробластома (рак почки), лечащий врач прописал ему препарат «космеген». Мама мальчика получила на руки все необходимые документы, разрешающие ввоз «космегена» (противоопухолевого антибиотика) в Россию. (Чтобы добиться этого разрешения, нужно получить заключение консилиума врачей одной из федеральных клиник, передать его в Росздравнадзор и дождаться заветного документа). Затем родители ребенка пытались найти иностранную аптеку, готовую продать им лекарство. Надо отметить, что с «космегеном» во всем мире непростая ситуация: из-за того что препарат очень востребован в больницах, аптекам весьма непросто его заказать. После того как согласие аптеки было получено, еще некоторое время ушло на оплату лекарства за границей, доставку и таможенную очистку «космегена». На все эти процедуры ушло около двух месяцев, в результате Сережа не получил свое лекарство вовремя, а врачи были вынуждены отойти от назначенного плана лечения. В онкологии цена такого отступления от плана лечения может быть фатальной. «Космеген» включен в протоколы лечения нефробластомы у детей. Эти протоколы являются стандартами лечения не только в нашей стране, но и за рубежом. «К сожалению, адекватной замены данного препарата не существует», – комментирует д.м.н., профессор, заведующая отделом нейроонкологии ФГУ ФНКЦ ДГОИ Ольга Григорьевна Желудкова.

Таких пациентов, как Сережа, в нашей стране тысячи. Им нужен не только «космеген», но и десятки других лекарств. Их родные и они сами вынуждены обращаться к спекулянтам, способным быстро продать спасительное лекарства, в несколько раз накручивая цену.

Просьбами о помощи в добывании орфанных лекарств засыпаны все благотворительные фонды, которые занимаются онкологией. Официальный путь занимает несколько месяцев и за счет сборов таможни и НДС серьезно удорожает препарат. Либо родители должны всеми способами искать аптеку, где им продадутлекарство по российскому рецепту, и провозить его в кармане, практически контрабандой, иначе их ребенок погибнет. И зачастую речь идет не о каких-то экспериментальных лекарствах, а о тех, что применяются во всем цивилизованном мире годами. Ребенок из Польши, Литвы, Словении, любой европейской страны получает препарат в течение суток. Наши дети могут получить эти лекарства только чудом – если их родители не сломаются в борьбе с бюрократической машиной, которой все равно, выживут ли эти «редкие» дети или нет.

Мы считаем эту ситуацию абсолютно варварской и дискриминационной по отношению к нашим детям. Мы настаиваем на том, чтобы проблема орфанных лекарств была решена в пользу нуждающихся в них больных. Мы даже не просим того, чтобы страна покупала эти лекарства за свой счет. Решением проблемы станет возможность приобретения лекарств в России. Впереди у законопроекта еще Совет Федерации и Президент Российской Федерации, и мы будем продолжать призывать к милосердию и надеяться быть услышанными.

У нас есть еще немного времени исправить ситуацию, у многих больных его уже нет.